[FAQ]

皆さまから多く寄せられるご質問とその回答を掲載しています。

※ このページは随時更新して参ります。2022年1月7日更新

[基本情報]

会社の設立はいつですか?
当社は、2016年1月に東京都中央区にエディジーン株式会社(現 株式会社モダリス)を設立しました。
2016年4月には米国マサチューセッツ州ケンブリッジ市に連結子会社EdiGENE Inc.(現 Modalis Therapeutics Inc.)を設立し、現在に至っております。
社名の由来は何ですか
私たちの新しい創薬技術(modality)が、遺伝子治療薬を生み出す未来を目指して付けました。
事業内容を教えて下さい。
私たちのサイエンス」および「事業情報」のページをご覧下さい。

[決算・財務関連]

決算発表はいつですか?
決算発表は四半期ごとに行なっております。「IRカレンダー」をご覧ください。
決算期はいつですか?
毎年12月31日です。
過去の業績はどこで確認できますか?
決算短信」もしくは「有価証券報告書」をご覧ください。
説明会の動画配信の確認方法を教えてください。
アナリスト向け説明会の動画配信を行っております。当社HPで公開している動画ライブラリをご覧ください。
業績予想に関して、開示をする予定はありますか?
当社の事業はパートナーとの交渉により進捗すること、ライセンスの契約一時金の事業収益によって当社の業績が大きく変動すること、新たなパートナーとの提携の可能性や新規のパイプラインの獲得の可能性等、当社の事業上の特性として現時点では業績に与える未確定な要素が多いことから、今後の見通しについては、適正かつ合理的な数値を算出することが困難であると考えており、業績予想は開示を見合わせています。
なお、今後の事業進捗を踏まえて、 合理的な開示が可能となりましたら速やかに開示いたします。

[株式情報・株主関連]

どこに上場していますか?
2020年8月3日に、東京証券取引所マザースに上場しました。
証券コードは何番ですか?
4883です。
配当はありますか?
当社は設立以来配当を実施しておらず、また、今後も多額の先行投資を行う研究開発活動を計画的に実施していくため、当面は配当を実施せず、研究開発活動の継続に備えた資金の確保を優先する方針であります。
株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、利益配当についても検討してまいります。
株主優待制度はありますか?
現在ご用意はございません。
売買単位株式数は何株ですか?
100株です。
名義書換・住所変更などの手続きはどうすればよいですか?
株式に関する各種お手続は、お取引口座を開設されている証券会社にお申し出ください。
株主総会の開催日はいつですか?
毎年3月下旬に開催する予定です。
IRに関する質問は、どのような方法で問合せできますか。
IRに関する個別のお問い合わせについて、当社ではフェアディスクロージャーの観点から個別に直接のご連絡によるご回答ではなく、ウェブサイト等において情報開示を充実させ広く周知を図ることが適切と判断して下記のご対応としております。

お問い合わせは、HP上の「お問い合わせフォーム」にて受付しております。
いただいたお問い合わせについては、当社にて公表の良否を諮り、回答すべきと判断した内容のみを当社HPまたは開示情報にて公開いたします。
その他法令に基づく開示すべき情報は、適時に開示しておりますので、当社HP、IRサイト、プレスリリース及び開示書類をご確認ください。

なお、電話でお問い合わせをいただいても、お電話のお取次ぎは致しかねますので、予めご了承くださいますようお願いします。
今後とも、株主の皆様ならびに投資家の皆様への公平な情報開示の開示に一層心掛けてまいりますので、何卒ご理解賜りますようお願いいたします。

[事業・研究開発・パイプラインについて]

事業収益が計上される時期はいつですか?
当社の主な事業収益は、共同研究開発またはライセンス契約の締結による契約一時金、各契約に基づくマイルストン収入、ライセンスのロイヤルティ収入、ライセンスのマイルストン収入によるものです。
各収入は契約の締結、または契約に定められた条件を達成したタイミングで事業収益として計上されます。そのため、当社の事業収益は定常的に毎月・毎四半期に一定額が計上されるものではありません。
貴社の事業は研究開発等に投資をすればそれだけ赤字が膨らむ可能性があるビジネスだと理解していますが、今後より積極的な研究開発等に向かう可能性はありますか?
選択肢の一つとして、大きな研究開発の投資をした方がより多く果実を得られるのではないかとも考えています。一方で、当社は財政規律が大事だと考えています。

この財政規律を実現させるため、協業モデルパイプラインの利点である早期の収益獲得、自社モデルパイプラインの利点である上市後の収益など将来の大きなアップサイドの獲得、という両者の特徴を組み合わせた「ハイブリッドモデル」を目指しています。

しかしながら、当社が財政規律を考慮しながらも価値を生み出すと判断した場合には積極的に投資を行っていきたいとも考えています。
ライセンスアウトの契約締結時には、適時に開示が行われますか?
それとも決算発表時になりますか?
当社は、法令・規則に則り、業績に大きな影響を与える契約等の重要な会社情報は、投資家へ適時、積極的に開示していきます。個別の開示の有無を申し上げることはできませんが、ライセンスアウト契約等の重要な会社情報は、適時開示される対象と考えています。

一方で、当社が開示すべき状況にないと判断した未公表の情報については、お問い合わせをいただいても一切開示することができないものとなります。
サルの試験といった個別の研究進捗など、IRはもっと多く行われませんか?
当社は現在、研究開発ステージで事業を行っており、臨床入り前の個別の研究状況に関するIRの機会は限られています。今後のパイプラインの進捗及び拡張によってIRの機会は増えていくと考えています。

なお、サル試験など、個別の研究状況については、公表することにより競合相手を利するなど競争上の観点から好ましくなく、長期的には株主価値の毀損に繋がることになるので、慎重に判断しています。更にライセンス交渉中である場合、前提として交渉相手にのみ研究状況の詳細を伝えることができますので、公表には自ずから制約があります。

また個別の研究状況の開示は、時として投資家に過度の期待を喚起し、株価に過剰に影響を及ぼすことが懸念されるため、当社としては投資家の皆様へ重要な影響を及ぼすと判断したものについて積極的に開示したいと考えています。
アステラス製薬との間で2021年第2四半期において締結されたCRISPR/Cas9基本特許のサブライセンス契約はどのような位置付けの契約なのでしょうか?
これは2019年に同社との間で締結済みのライセンス契約の中で検討されていたものです。契約の詳細については戦略的理由で非開示です。既にこの効果を織り込んだ業績管理を行なっておりますが、これによってアステラス製薬は当社からライセンスアウトされた2つのプログラムの開発をさらに進展させられます。
2021年2Qから固定負債が計上されていますが、負債の内容はどのようなものでしょうか?また、業績にどのような影響がありますか?
エディタス社からCRISPR/Cas9基本特許のライセンス(特許実施権)を得ておりますが、 2021年2Qにこのライセンスの負担分の一部を、ライセンスアウト先から受領しました。そのため、受領したものを固定負債に計上しております。

これにより、当該固定負債をライセンスの有効期間に応じた期間償却することで、PL上はライセンス(特許実施権)の減価償却費相当の費用を実質的に軽減する効果が発生します。
MDL-101の開発の進捗はどうなっていますか?
サルにおける安全性のデータ、マウス疾患モデルにおける有効性のデータを受けて治験申請に必要となる各種試験(IND enabling studies)および当局とのミーティングの準備を進めています。

同時に製造分野では、治験薬製造のレシピをCDMOに渡す準備のためにプロセス開発を開始しております。これは臨床入りのタイミングを遅らせること無く研究を進めるためでもあり、プロダクトの価値向上にも重要であると考えております。
MDL-101のライセンスアウトの契約交渉の進捗はどうなっていますか?
当社は引き続きメガファーマを含む複数のグループと2021年度内の決着を目標にディスカッションを進めておりますが、2022年度にずれ込む可能性もあると考えています。
2021年11月5日開示の決算説明資料「2.当期のトピック」に記載の通り、当社が取得したサルにおける安全性のデータ・マウス疾患モデルにおける有効性のデータ等は、パートナリングのための要件を十分満たし、またGLP試験及び臨床試験のサンプル製造への道筋をつけて生産計画を明確化していることにより、MDL-101の付加価値はより高まっていると考えます。

当社は、この高まっている付加価値を企業価値向上につながるよう慎重にディスカッションを進めており、当初の想定よりも時間を要しております。契約交渉の状況によって想定よりも決着に時間がかかることもあり得ますが、MDL-101プログラムそのものの価値が毀損するものではないと当社は考えています。
CDMOと製造契約をしていますが、その目的や影響はどのようなものですか?
MDL-101の臨床に向けた製造を行うために、当社においてプロセス開発を行いますが、一方でスケールアップ及び大規模製造については外部への委託を行う必要がありました。今回有力CDMOとの契約によって、当該CDMOの有するAAVのベクターシステムおよび製造能力へのアクセスが可能になり、GLP試験及び臨床試験のサンプル製造への道筋がついたことになります。
MDL-101のINDの見通しが2023年になりましたが、背景はどういうことですか?
MDL-101の場合、多くの治験と同様に治験サンプルの製造が治験申請のタイムライン上のボトルネックとなっております。この度CDMOとの間でMDL-101の臨床に向けた製造計画の詳細化を行った結果、現実的な製造スロットの確保、資材の調達などを踏まえると2023年に臨床サンプルがリリース可能となることが明らかになりましたので、今回改訂を行いました。
2021年10月20日にUS子会社が移転していますが、今後当社にどのような影響がありますか?
本移転によって当社US子会社は拡張移転しております。
当社スペースは収容能力の限界に達していましたが、この度移転が実現したことによって、これまでの研究機能のさらなる拡大・充実の他に、プロセス開発関連の機能を収容することが可能になり、MDL-101の臨床試験に向けたさらなる深化、他のプログラムの推進が実現できると期待しております。
なお、当該移転予算は当期計画に織り込んでいたものとなります。
希少疾患の患者数は少ないため生産規模も小さいと思いますが、生産規模や生産方法のイメージはどのようなものですか?
希少疾患の製薬は、非常に小さな設備で生産されるとイメージされると思いますが、筋肉疾患など全身投与を行う遺伝子治療薬の場合、1,000Lなどの大規模製造でも確保できる投与数は限定的で大量生産はできません。
また、GMPなどの基準に適合したレベルで製造を早期に立ち上げるためには、関連したノウハウを有するCDMOとの提携が合理的であると考えています。
なお、臨床PoCを確立して十分にリスクが低減された後に、後期臨床試験あるいは承認後の販売を見据える段階になれば、自社製造も視野にいれられると考えています。
濡木教授の退任は、今後の事業および技術開発に影響はありますか?
いいえ、全くありません。
当社は、研究段階から開発段階へ既にステップアップしており、また東大からの技術・知財移転も退任よりもかなり前の段階で完全に済んでおります。
また、追加のCRISPR-GNDM®技術の改良も既に完全に当社内の機能で行われておりますので、今後の技術改良について東京大学に依存する点はありません。
アステラス社との今後(2022年1月以降)の関係はどうなりますか?
アステラス社との間ではこれまでに合計5本の共同研究を行い、うち2本がライセンス契約に至っております。
MDL-204の共同研究終了に伴い、現在進行中の共同研究は存在しないことになります。しかしながらMDL-201および202における協力関係、他の協業機会の模索などを通じて引き続き良好な関係を継続維持しております。
また、ライセンスを行っている前臨床段階のMDL-201、202についてはアステラス社において研究が続けられていると認識しております。
2021年8月に自社モデルパイプラインに変更したMDL-206と今回のMDL-204との違いを教えてください。
いずれのパイプラインも同じCRISPR-GNDM®技術によって遺伝子治療薬の創製を試みるアプローチではありますが、他のプログラムも含めてそれぞれにターゲット遺伝子に固有の技術的チャレンジ、患者数規模、あるいは他のモダリティとの競合状況が存在しております。
MDL-206は、ターゲットとするAngelman Syndromeは当該技術との親和性、他のモダリティによるアプローチの難しさといった理由に加えて、現存するデータから想定される有効性の判断で自社でプログラムを継続する判断をいたしましたが、 MDL-204においては総合的な判断において十分な優位性、合理性が認められないとしたため、中止判断をするに至りました。
今後パイプラインが増減する見通しはありますか?
現在協業の可能性を模索しているものと、自社でインキュベーション中のものを含めて複数の新規パイプライン候補を有しており、 これらは適切な段階でパイプラインとして昇格させていくことを計画しています。
また既存のパイプラインの中でも、MDL-204のように研究開発を継続させる可能性が認められなくなったと考えるものについては速やかに中止の判断を行って参ります。
このような適切な改廃の判断をパイプライン毎に行うことは、当社を含めたいずれの製薬会社やバイオテック企業でも行われているポートフォリオに対する通常の判断であり、適切な新陳代謝を行うことでパイプラインの規模と質の適正化を行うことは合理的なことと考えています。
また、特に研究段階など早期に判断をすることは、コストのかかる開発段階の成功確率を高める上で不可欠であると考えています。

[その他]

お問い合わせ先はどこですか?
こちらへお問い合わせください。
モダリスのTシャツなどのノベルティは販売していますか?
社内利用に限定しておりますので非売品となっております。