[FAQ]

皆さまから多く寄せられるご質問とその回答を掲載しています。

※ このページは随時更新して参ります。2022年5月9日更新

[基本情報]

会社の設立はいつですか?
当社は、2016年1月に東京都中央区にエディジーン株式会社(現 株式会社モダリス)を設立しました。
2016年4月には米国マサチューセッツ州ケンブリッジ市に連結子会社EdiGENE Inc.(現 Modalis Therapeutics Inc.)を設立し、現在に至っております。
社名の由来は何ですか
私たちの新しい創薬技術(modality)が、遺伝子治療薬を生み出す未来を目指して付けました。
事業内容を教えて下さい。
私たちのサイエンス」および「事業情報」のページをご覧下さい。
取締役会は社長以外全て社外取締役で構成されているが、社長一人で執行を行うことによるリスクはどのように考えているのか。
当社は、森田を除いて全員が社外取締役ですが、当社のガバナンス体制は、取締役と執行を分離し、執行役員に執行を委任するような形で構成する米国型に近い体制としています。
執行役員の体制は、CEOの森田が全体を管掌、CSOの山形が研究開発全般、CFOの小林が財務及び管理全般を担当している3名体制です。さらに、その下には、各業界で経験を積んだデイレクタークラスがおり、厚い人材基盤が整っていると考えています。
しかしながら、執行体制の強化は今後の発展のために当社も重要であると考えており、今後も優秀な人材の獲得を続けたいと考えています。
(2022年4月1日)

[決算・財務関連]

決算発表はいつですか?
決算発表は四半期ごとに行なっております。「IRカレンダー」をご覧ください。
決算期はいつですか?
毎年12月31日です。
過去の業績はどこで確認できますか?
決算短信」もしくは「有価証券報告書」をご覧ください。
説明会の動画配信の確認方法を教えてください。
アナリスト向け説明会の動画配信を行っております。当社HPで公開している動画ライブラリをご覧ください。
業績予想に関して、開示をする予定はありますか?
当社の事業はパートナーとの交渉により進捗すること、ライセンスの契約一時金の事業収益によって当社の業績が大きく変動すること、新たなパートナーとの提携の可能性や新規のパイプラインの獲得の可能性等、当社の事業上の特性として現時点では業績に与える未確定な要素が多いことから、今後の見通しについては、適正かつ合理的な数値を算出することが困難であると考えており、業績予想は開示を見合わせています。
なお、今後の事業進捗を踏まえて、 合理的な開示が可能となりましたら速やかに開示いたします。
現時点の段階で黒字化の時期や飛躍の時期の目処はあるのか。
当社は業績予想を開示していないので、黒字化の時期について具体的に何年ということは回答できません。
飛躍できる時期は、現時点のパイプラインの状況を考えると2024年を目処と考えています。これは公表しているようにMDL-101の計画が2023年に治験申請、その後の治験開始後にそう時間がかからずに中間解析などで結果が出てくる前提で開発を行っていますが、それに伴って売上面でもライセンス契約に基づくマイルストーン収入等が見込まれると予想されるからです。パートナーに導出いるパイプラインも同時期に臨床試験に到達するのではないかと考えており、この3本のパイプラインの臨床における成果により大きく飛躍するタイミングであると思われます。
一方で、それ以前にも、他のパイプラインにおいて契約一時金やマイルストン収入等を獲得できる機会というのは十分にあると考えています。
(2022年4月1日)

[株式情報・株主関連]

どこに上場していますか?
2020年8月3日に東京証券取引所マザース市場に上場し、2022年4月4日よりグロース市場に上場しています。
証券コードは何番ですか?
4883です。
配当はありますか?
当社は設立以来配当を実施しておらず、また、今後も多額の先行投資を行う研究開発活動を計画的に実施していくため、当面は配当を実施せず、研究開発活動の継続に備えた資金の確保を優先する方針であります。
株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、利益配当についても検討してまいります。
株主優待制度はありますか?
現在ご用意はございません。
売買単位株式数は何株ですか?
100株です。
名義書換・住所変更などの手続きはどうすればよいですか?
株式に関する各種お手続は、お取引口座を開設されている証券会社にお申し出ください。
株主総会の開催日はいつですか?
毎年3月下旬に開催する予定です。
IRに関する質問は、どのような方法で問合せできますか。
IRに関する個別のお問い合わせについて、当社ではフェアディスクロージャーの観点から個別に直接のご連絡によるご回答ではなく、ウェブサイト等において情報開示を充実させ広く周知を図ることが適切と判断して下記のご対応としております。

お問い合わせは、HP上の「お問い合わせフォーム」にて受付しております。
いただいたお問い合わせについては、当社にて公表の良否を諮り、回答すべきと判断した内容のみを当社HPまたは開示情報にて公開いたします。
その他法令に基づく開示すべき情報は、適時に開示しておりますので、当社HP、IRサイト、プレスリリース及び開示書類をご確認ください。

なお、電話でお問い合わせをいただいても、お電話のお取次ぎは致しかねますので、予めご了承くださいますようお願いします。
今後とも、株主の皆様ならびに投資家の皆様への公平な情報開示の開示に一層心掛けてまいりますので、何卒ご理解賜りますようお願いいたします。
I R担当を雇う予定はないのか。電話で質問に対応はしないのか。
当社のI Rの体制は、質問は原則的にHP のみで承っております(注:電話での問い合わせには対応しておりませんので、電話でのお問合せはお断りしております。)。いただいた質問は全て確認をさせていただいておりますが、その中で対応が必要と思われるものに対しての回答はホームページや開示書類などで公表することとしています。これは、個別対応はフェア・ディスクロージャーの点で公平性の問題があり、対応が必要と判断された情報を広く公平に公表すべきという当社ポリシーに基づいています。したがって当社が個別に電話やメールなどで回答することは行っていません。また、オフィスおよび研究施設の見学の対応も行っていません。
(2022年4月1日)

[事業・研究開発・パイプラインについて]

事業収益が計上される時期はいつですか?
当社の主な事業収益は、共同研究開発またはライセンス契約の締結による契約一時金、各契約に基づくマイルストン収入、ライセンスのロイヤルティ収入、ライセンスのマイルストン収入によるものです。
各収入は契約の締結、または契約に定められた条件を達成したタイミングで事業収益として計上されます。そのため、当社の事業収益は定常的に毎月・毎四半期に一定額が計上されるものではありません。
貴社の事業は研究開発等に投資をすればそれだけ赤字が膨らむ可能性があるビジネスだと理解していますが、今後より積極的な研究開発等に向かう可能性はありますか?
選択肢の一つとして、大きな研究開発の投資をした方がより多く果実を得られるのではないかとも考えています。一方で、当社は財政規律が大事だと考えています。

この財政規律を実現させるため、協業モデルパイプラインの利点である早期の収益獲得、自社モデルパイプラインの利点である上市後の収益など将来の大きなアップサイドの獲得、という両者の特徴を組み合わせた「ハイブリッドモデル」を目指しています。

しかしながら、当社が財政規律を考慮しながらも価値を生み出すと判断した場合には積極的に投資を行っていきたいとも考えています。
ライセンスアウトの契約締結時には、適時に開示が行われますか?
それとも決算発表時になりますか?
当社は、法令・規則に則り、業績に大きな影響を与える契約等の重要な会社情報は、投資家へ適時、積極的に開示していきます。個別の開示の有無を申し上げることはできませんが、ライセンスアウト契約等の重要な会社情報は、適時開示される対象と考えています。

一方で、当社が開示すべき状況にないと判断した未公表の情報については、お問い合わせをいただいても一切開示することができないものとなります。
サルの試験といった個別の研究進捗など、IRはもっと多く行われませんか?
当社は現在、研究開発ステージで事業を行っており、臨床入り前の個別の研究状況に関するIRの機会は限られています。今後のパイプラインの進捗及び拡張によってIRの機会は増えていくと考えています。

なお、サル試験など、個別の研究状況については、公表することにより競合相手を利するなど競争上の観点から好ましくなく、長期的には株主価値の毀損に繋がることになるので、慎重に判断しています。更にライセンス交渉中である場合、前提として交渉相手にのみ研究状況の詳細を伝えることができますので、公表には自ずから制約があります。

また個別の研究状況の開示は、時として投資家に過度の期待を喚起し、株価に過剰に影響を及ぼすことが懸念されるため、当社としては投資家の皆様へ重要な影響を及ぼすと判断したものについて積極的に開示したいと考えています。
(2021年5月6日)
アステラス製薬との間で2021年第2四半期において締結されたCRISPR/Cas9基本特許のサブライセンス契約はどのような位置付けの契約なのでしょうか?
これは2019年に同社との間で締結済みのライセンス契約の中で検討されていたものです。契約の詳細については戦略的理由で非開示です。既にこの効果を織り込んだ業績管理を行なっておりますが、これによってアステラス製薬は当社からライセンスアウトされた2つのプログラムの開発をさらに進展させられます。
(2021年8月6日)
2021年2Qから固定負債が計上されていますが、負債の内容はどのようなものでしょうか?また、業績にどのような影響がありますか?
エディタス社からCRISPR/Cas9基本特許のライセンス(特許実施権)を得ておりますが、 2021年2Qにこのライセンスの負担分の一部を、ライセンスアウト先から受領しました。そのため、受領したものを固定負債に計上しております。

これにより、当該固定負債をライセンスの有効期間に応じた期間償却することで、PL上はライセンス(特許実施権)の減価償却費相当の費用を実質的に軽減する効果が発生します。
(2021年8月6日)
MDL-101の開発の進捗はどうなっていますか?
サルにおける安全性のデータ、マウス疾患モデルにおける有効性のデータを受けて治験申請に必要となる各種試験(IND enabling studies)および当局とのミーティングの準備を進めています。

同時に製造分野では、治験薬製造のレシピをCDMOに渡す準備のためにプロセス開発を開始しております。これは臨床入りのタイミングを遅らせること無く研究を進めるためでもあり、プロダクトの価値向上にも重要であると考えております。
(2021年11月5日)
MDL-101のライセンスアウトの契約交渉の進捗はどうなっていますか?
2021年11月5日開示の決算説明資料「2.当期のトピック」に記載の通り、当社が取得したサルにおける安全性のデータ・マウス疾患モデルにおける有効性のデータ等は、パートナリングのための要件を十分満たし、またGLP試験及び臨床試験のサンプル製造への道筋をつけて生産計画を明確化していることにより、MDL-101の付加価値はより高まっていると考えます。

当社は、この高まっている付加価値を企業価値向上につながるよう慎重にディスカッションを進めており、当初の想定よりも時間を要しております。契約交渉の状況によって想定よりも決着に時間がかかることもあり得ますが、MDL-101プログラムそのものの価値が毀損するものではないと当社は考えています。
(2022年5月9日)
CDMOと製造契約をしていますが、その目的や影響はどのようなものですか?
MDL-101の臨床に向けた製造を行うために、当社においてプロセス開発を行いますが、一方でスケールアップ及び大規模製造については外部への委託を行う必要がありました。今回有力CDMOとの契約によって、当該CDMOの有するAAVのベクターシステムおよび製造能力へのアクセスが可能になり、GLP試験及び臨床試験のサンプル製造への道筋がついたことになります。
(2021年11月5日)
MDL-101のINDの見通しが2023年になりましたが、背景はどういうことですか?
MDL-101の場合、多くの治験と同様に治験サンプルの製造が治験申請のタイムライン上のボトルネックとなっております。この度CDMOとの間でMDL-101の臨床に向けた製造計画の詳細化を行った結果、現実的な製造スロットの確保、資材の調達などを踏まえると2023年に臨床サンプルがリリース可能となることが明らかになりましたので、今回改訂を行いました。
(2021年11月5日)
2021年10月20日にUS子会社が移転していますが、今後当社にどのような影響がありますか?
本移転によって当社US子会社は拡張移転しております。
当社スペースは収容能力の限界に達していましたが、この度移転が実現したことによって、これまでの研究機能のさらなる拡大・充実の他に、プロセス開発関連の機能を収容することが可能になり、MDL-101の臨床試験に向けたさらなる深化、他のプログラムの推進が実現できると期待しております。
なお、当該移転予算は当期計画に織り込んでいたものとなります。
(2021年11月5日)
希少疾患の患者数は少ないため生産規模も小さいと思いますが、生産規模や生産方法のイメージはどのようなものですか?
希少疾患の製薬は、非常に小さな設備で生産されるとイメージされると思いますが、筋肉疾患など全身投与を行う遺伝子治療薬の場合、1,000Lなどの大規模製造でも確保できる投与数は限定的で大量生産はできません。
また、GMPなどの基準に適合したレベルで製造を早期に立ち上げるためには、関連したノウハウを有するCDMOとの提携が合理的であると考えています。
なお、臨床PoCを確立して十分にリスクが低減された後に、後期臨床試験あるいは承認後の販売を見据える段階になれば、自社製造も視野にいれられると考えています。
(2021年11月5日)
濡木教授の退任は、今後の事業および技術開発に影響はありますか?
いいえ、全くありません。
当社は、研究段階から開発段階へ既にステップアップしており、また東大からの技術・知財移転も退任よりもかなり前の段階で完全に済んでおります。
また、追加のCRISPR-GNDM®技術の改良も既に完全に当社内の機能で行われておりますので、今後の技術改良について東京大学に依存する点はありません。
(2021年11月5日)
アステラス社との今後(2022年1月以降)の関係はどうなりますか?
アステラス社との間ではこれまでに合計5本の共同研究を行い、うち2本がライセンス契約に至っております。
MDL-204の共同研究終了に伴い、現在進行中の共同研究は存在しないことになります。しかしながらMDL-201および202における協力関係、他の協業機会の模索などを通じて引き続き良好な関係を継続維持しております。
また、ライセンスを行っている前臨床段階のMDL-201、202についてはアステラス社において研究が続けられていると認識しております。
(2022年1月7日)
2021年8月に自社モデルパイプラインに変更したMDL-206と今回のMDL-204との違いを教えてください。
いずれのパイプラインも同じCRISPR-GNDM®技術によって遺伝子治療薬の創製を試みるアプローチではありますが、他のプログラムも含めてそれぞれにターゲット遺伝子に固有の技術的チャレンジ、患者数規模、あるいは他のモダリティとの競合状況が存在しております。
MDL-206は、ターゲットとするAngelman Syndromeは当該技術との親和性、他のモダリティによるアプローチの難しさといった理由に加えて、現存するデータから想定される有効性の判断で自社でプログラムを継続する判断をいたしましたが、 MDL-204においては総合的な判断において十分な優位性、合理性が認められないとしたため、中止判断をするに至りました。
(2022年1月7日)
今後パイプラインが増減する見通しはありますか?
現在協業の可能性を模索しているものと、自社でインキュベーション中のものを含めて複数の新規パイプライン候補を有しており、 これらは適切な段階でパイプラインとして昇格させていくことを計画しています。
また既存のパイプラインの中でも、MDL-204のように研究開発を継続させる可能性が認められなくなったと考えるものについては速やかに中止の判断を行って参ります。
このような適切な改廃の判断をパイプライン毎に行うことは、当社を含めたいずれの製薬会社やバイオテック企業でも行われているポートフォリオに対する通常の判断であり、適切な新陳代謝を行うことでパイプラインの規模と質の適正化を行うことは合理的なことと考えています。
また、特に研究段階など早期に判断をすることは、コストのかかる開発段階の成功確率を高める上で不可欠であると考えています。
(2022年1月7日)
昨年末にepigenetic modulationを標榜する会社が複数設立されていますが、競合環境に影響がありますか?
Epigenetic modulationが有効な創薬技術として広く認識されるようになったことは良いことであると考えています。
なお、当社は知財によるプロテクションに加えて、創業以来6年間の経験に基づくノウハウの蓄積によって、リーディングポジションを引き続き維持していけると考えています。
(2022年2月14日)
FDAのCTGTAC*が昨年9月に開催され、遺伝子治療に対する議論が成されていますが、その影響はありますか?
2021年9月2-3日にFDA主催で遺伝子・細胞治療に関するコミッティが開催されました。
この会議は、遺伝子治療製剤の投与後に動物やヒトで観察された、(1)肝障害、(2) 血栓性微小血管症(TMA)、(3)後根神経節ニューロン喪失、(4)脳MRI異常、(5) AA Vベクターの集積とがん原性などの毒性、を受けて開催されたもので、遺伝子治療製 品の投与を受ける患者のリスクを最小化するための戦略について提言を行うことが目的であったと当社は理解しています。

ほとんどの毒性は当社にとって目新しいものではなく、一定の対策も立てているため、開発指針やスケジュールには大きな影響はありませんが、当局の問題意識を理解した上で適切に対応していく予定です。
なお、本会議を含め当社では必要な規制当局のガイダンス、報告、会議および遺伝子治療に係る最新の論文などのフォローはこれまでもかなり広範かつタイムリーに行っており、当社の戦略に随時反映されるようにしております。
                    
*CTGTAC: Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee(細胞/組織/遺伝子治療諮問委員会)
(2022年2月14日)
特許についての開示は、どのようなタイミングで行われますか?
特許は申請後、原則として出願日から1年6ヶ月経過後、出願内容が一般に公開されます。(出願公開)
この段階では特許を取得したわけではなく、引き続き審査を行い、通過したものについて特許査定を受けることにより特許権が付与されます。
その後、登録料の納付を経て正式に特許として登録される流れとなっています。
                    
したがって、一般的に開示は特許査定を受けた後に行うことが多く、当社も同様の考え方でおります。
(2022年2月14日)
米国の研究所には、どういう社員が在籍しているのか。
米国の研究所には現在、約30名が在籍しています。
そのうち研究員として研究(Research)に携わる者が約20名、開発(Development)(製造)に携わる者が約5名程度、これはプロセス開発、前臨床、プロジェクトマネージメントで構成されています。そのほかに管理部門の者がいます。
研究部門人材の典型的なプロファイルはPh.D.を有してポスドクを経験した研究員と修士の学位を経たテクニシャンとなります。その他に、中途入社の製薬会社や他のバイオテック企業で遺伝子治療研究開発の経験を積んだ人材を擁しています。
(2022年4月1日)
前期の計画で未達成の部分があると思うが、その振り返りや今後の見通しについてどう考えているか聞かせて欲しい。特にパートナリングについて情報を知りたい。
パートナリングについて、当社が以前に掲げたゴールを実現できていないことは認識しています。ゴールを掲げた時点では、到達可能であると信じるに足る交渉の材料や交渉の相手があってのことでしたが、一方でパートナリングは相手のあることであり、相手先の判断により実現に至らなかったということになります。
なお、パートナーリングについてのゴールを明確にすることは、投資家との対話の観点から開示を行っていますが、ゴール時期の明記は交渉相手に当社の交渉締結目標時期を伝えることになり、交渉戦略上好ましくないのも事実です。
MDL-101をはじめとして以前の目標どおりパートナリングが実現しておらず不安に思われる向きもあるとは思いますが、価値増大にもっとも重要な研究開発は順調に進捗しており、これに興味を持っている企業とのディスカッションは継続されているので、当社は時間の問題であると考えています。
(2022年4月1日)
モダリスはアメリカで眼科領域の開発の採用募集広告を出しているようだが、眼科領域も今後やっていくということか。
眼科領域の研究員の募集をしているのは事実であります。これは中枢神経領域の一環として眼科症状がでるものを対象としており、特に新しい領域を開拓するということではありません。
(2022年4月1日)
FDAとの間でINTERACT meetingの申請が完了し、2022年7月に開催予定とのことですが、どんな意義がありますか?
INitial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER producTs (INTERACT)ミーティングは pre-IND ステージにあるプロダクトに対して米国 FDA が事前の非公式なコンサルテーションを行う会議体です。
これは先進的な研究開発品目の開発に付随する固有の課題に対して FDA がコンサルテーションを行う機会です。
近年のミーティングでの採択率(採択されなかった場合は書面による回答)を考えると、当社の目指す医療が先進的で FDA の興味を引いたものと考えております。
本ミーティングを通じて臨床に至るまでの課題を明確化することが当社のゴールになります。

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/industry-biologics/interact-meetings
(2022年5月9日)
ASGCT(米国遺伝子細胞治療学会)で発表するとのことですが、ASGCTとはどのようなものでしょうか?
ASGCTは、約5,000人の会員を擁する世界で最大規模の遺伝子治療関連の学術団体です。
昨年の年会はVirtual開催ながら約6,800人の参加者があったと報告されています。
毎年、最先端の科学的知見が披露されるだけでなく、薬事的、規制的な側面も議論されています。
(2022年5月9日)
なぜMDL-205のスケジュールが変更されたのですか?
エーザイ社と共同研究を行っている MDL-205 ですが、2022年12月期1Qに計上されているマイルストン認定を受けているように順調に進捗しています。さらにプロダクトの成功確率を上げていく目的でこの度双方の合意により、共同研究期間を延長することといたしました。
追加延長期間をはじめとしてその他の状況は規定により公開することはできません。
(2022年5月9日)
ユートロフィン特許はどのような内容の特許ですか?
本特許はGNDM技術を使って DMD(デュシェンヌ型筋ジストロフィー) 治療を行う治療薬についての特許になります。
DMDの原因遺伝子で、患者さんにおいては変異のあるDystrophin遺伝子に代わって幼若型のUtrophin遺伝子を発現上昇させることによってDystrophinの機能を補完して治療を行う仕組みで治療を行います。
Dystrophin遺伝子のcDNAは14kbpと通常のAAVベクターには搭載できない大型遺伝子で、GNDMの利点を生かした対象疾患であると考えています。
なお、どの特許がどのプログラムに対応するかはコラボレーションプログラムについては開示をしておりません。
(2022年5月9日)
米国における特許インターフェアレンスの手続きにおいて、Broad研に有利な裁定となりましたが、当社事業にどのような影響をあたえますか?
米国特許庁(USPTO)において Broad 研究所(Broad)とカリフォルニア大学、 ウィーン大学およびエマニュエル・シャルパンティエ博士(総じてCVC) との間で米国における先発明を争うインターフェアレンス(インターフェアレンス番号106,115号 )が行われていましたが、2022年2月28日に米国特許商標庁審判部(PTAB)は本件インターフェアランスについても事実上の干渉はないとする Broad 側の権利を認める判決を下しました。これは先に同じくインターフェアレンスの手続きが行われていた106,048号 同様に CVC 側の主張を退けた結果となります。
これはBroadが出願したヒトを含む真核生物におけるゲノム編集技術に関する特許が米国において有効であると示したことになります。
結果、我々がEditas社とのライセンス契約を通じてその実施権を有するCRISPR基本特許が当社の事業領域において引き続き有効であると示されたこととなり、当社事業を引き続き担保することになると考えられます。
(2022年5月9日)
FDAのゲノム編集に関するドラフトガイダンスが2022年3月に出されていますが、その影響はありますか?
本ドラフトガイダンスは、いくつかのゲノム編集治療薬の開発品目が臨床段階に進んだことを受けて、そこで分かった知見などを反映させて FDA が主として前臨床段階にあるプロダクトを開発する企業に対して示したものになります。当社が開発する製品も広義にはこの範疇に入ると考えられますが、このような形で治験開始までのハードルが明示されることは、我々を含む開発企業にとってはより開発をし易くする方向であると考えております。
なお当社は、今回のガイドラインで当社が想定していなかったような新しいハードルは特に見当たらなかったと現時点で分析しています。

参照
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/human-gene-therapy-products-incorporating-human-genome-editing
(2022年5月9日)
対象の患者数や市場規模と収益の関係を教えて下さい。
希少疾患の市場規模は多くの場合参照可能な既存薬がないことから、患者数 x 薬価で推定することになりますが、薬価はその効果などに依存して大きくブレることから市場規模の算定を難しくしています。
また患者数と逆相関して薬価が大きくなる傾向があり、従って患者数と市場規模は必ずしも一定の相関を持たないと考えられています。
(2022年5月9日)

[その他]

お問い合わせ先はどこですか?
こちらへお問い合わせください。
モダリスのTシャツなどのノベルティは販売していますか?
社内利用に限定しておりますので非売品となっております。